W stwardnieniu rozsianym układ odpornościowy niszczy osłonki mielinowe neuronów, zaburzając przewodzenie sygnałów nerwowych. Dostępne terapie hamują stan zapalny, ale nie przywracają uszkodzonych osłonek. Dr hab. Aleksandra Rutkowska z Gdańskiego Uniwersytetu Medycznego bada mechanizmy remielinizacji – proces naprawczy, który mózg uruchamia samodzielnie, lecz którego skuteczność z czasem maleje.
Choroba układu odpornościowego
W stwardnieniu rozsianym układ immunologiczny błędnie rozpoznaje mielinę – substancję budującą osłonki neuronów – jako zagrożenie i je niszczy. Mielina pełni funkcję izolacji: umożliwia prawidłowe przewodzenie impulsów elektrycznych między komórkami nerwowymi. Jej brak zakłóca przewodzenie impulsów nerwowych. Przewlekła demielinizacja prowadzi wtórnie do uszkodzenia aksonów i neurodegeneracji.
– Osłonki działają jak izolacja na kablach: kiedy jej brakuje, impulsy elektryczne uciekają, a informacja nie dociera tam, gdzie powinna – tłumaczy badaczka. To właśnie ten mechanizm odpowiada za objawy takie jak zaburzenia widzenia, czucia i problemy z poruszaniem się. Na stwardnienie rozsiane choruje w Polsce około 50 tysięcy osób, na świecie – 3 miliony. Choroba dotyka częściej kobiety w wieku 25-40 lat.
Co już działa, czego brakuje
Dostępnych jest blisko 30 terapii modulujących przebieg choroby. Działają one na układ odpornościowy: ograniczają stan zapalny, hamują przedostawanie się komórek odpornościowych do mózgu i zmniejszają liczbę rzutów. Nie powodują jednak regeneracji uszkodzonych osłonek mielinowych. – Te terapie są świetne w wydłużaniu życia i poprawie jego jakości. Ale one nie sprzyjają regeneracji. Zmiany nadal zachodzą, tylko wolniej – mówi Aleksandra Rutkowska. Celem zespołu naukowczyni jest opracowanie terapii, która nie tylko zatrzyma chorobę, lecz pobudzi układ nerwowy do regeneracji.
Od badań podstawowych do kliniki
Efektem dotychczasowych prac jest nowa strategia terapeutyczna oparta na danych in vitro i in vivo. Urząd Patentowy RP przyznał patent na to rozwiązanie. Postępowanie w Europejskim Urzędzie Patentowym jest w toku. Międzynarodowy fundusz inwestycyjny prowadzi zaawansowane rozmowy o licencji na dokończenie badań przedklinicznych oraz przeprowadzenie pierwszej fazy badań klinicznych z udziałem pacjentów.– Projekt badań podstawowych, sfinansowany w całości przez NCN, wchodzi bezpośrednio w fazę wdrożeniową – mówi naukowczyni. – Nie byłoby mnie w nauce, nie byłoby mojego zespołu, nie byłoby patentu – dodaje o roli grantów NCN w swojej karierze.
Aleksandra Rutkowska po wielu latach pracy w Irlandii i Szwajcarii wróciła do Polski dzięki konkursowi POLONEZ NCN, który umożliwił jej założenie niezależnej grupy badawczej. Realizuje kolejne projekty NCN. Jest laureatką programu stypendialnego L'Oréal-UNESCO Dla Kobiet i Nauki, a jej profil znalazł się w wirtualnym muzeum nauki UNESCO – jako jedynej Polki obok Marii Skłodowskiej-Curie.
#pokolenieNCN
Aleksandra Rutkowska jest pierwszą gościnią cyklu #pokolenieNCN – rozmów wideo z laureatkami i laureatami Narodowego Centrum Nauki, przygotowanego z okazji 15-lecia Centrum.
Od 2011 roku NCN sfinansowało ponad 34 tysiące projektów o łącznej wartości przekraczającej 19,7 mld zł i wyłoniło około 24 tysięcy laureatek i laureatów. W każdym projekcie pracuje średnio czteroosobowy zespół – społeczność skupiona wokół NCN liczy dziesiątki tysięcy badaczek i badaczy, którzy rozwijają kariery i włączają polską naukę w międzynarodowy obieg.
Pierwszy odcinek jest dostępny na kanale YouTube NCN. W kolejnych odcinkach wystąpią archeolożka Małgorzata Kot i fizyk Michał Tomza. Rozmowy w tej serii będą ukazywały się co trzy tygodnie, do końca roku.